Scribe recauda 155,5 millones de dólares en su salida a bolsa: su fármaco CRISPR para reducir el colesterol entra en ensayos en humanos

Reducir el colesterol es un campo que ya cuenta con múltiples medicamentos eficaces, pero que sigue condicionado por la necesidad de medicación prolongada y la persistencia del tratamiento. Scribe Therapeutics llega ahora al mercado bursátil con una terapia CRISPR in vivo concebida para mantener su efecto durante años, sometiendo una vez más a la doble prueba de la clínica y los mercados de capitales la idea de llevar la medicina genética de las enfermedades raras a las enfermedades cardiovasculares comunes.

Scribe completó el 27 de julio su oferta pública inicial ampliada, con la emisión de 9,867 millones de acciones a 15 dólares por acción, incluidas las acciones correspondientes al ejercicio íntegro de la opción de compra adicional por parte de los colocadores; las acciones cotizan en Nasdaq con el símbolo «SCTX» desde el 24 de julio. Ese mismo día, Sanofi, socio preexistente de la compañía, invirtió 7,5 millones de dólares mediante la suscripción privada de 500.000 acciones al mismo precio. En conjunto, ambas operaciones generaron aproximadamente 155,5 millones de dólares en fondos brutos, antes de descontar las rebajas de colocación, las comisiones y otros gastos.

El principal destino de estos fondos es el candidato a fármaco STX-1150. Este utiliza una tecnología de silenciamiento epigenético que Scribe denomina ELXR para llevar los componentes activos a los hepatocitos y reducir la expresión del gen PCSK9; al disminuir la proteína PCSK9, se espera que aumente la capacidad del hígado para eliminar de la sangre el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C). A diferencia de la edición genética que corta o reescribe el ADN, este diseño no modifica la secuencia de letras del ADN, pero aún debe demostrarse clínicamente si puede ofrecer en humanos un efecto duradero y preciso con una seguridad aceptable.

STX-1150 ya ha iniciado en Australia un ensayo de fase 1, primero en humanos, en el que se prevé reclutar a un máximo de aproximadamente 64 adultos con LDL-C elevado y mayor riesgo cardiovascular. El ensayo comenzará con una etapa de dosis única ascendente, seguida de una fase de expansión de dosis, y su objetivo principal es evaluar la seguridad y la tolerabilidad; los cambios en el LDL-C y PCSK9, así como la farmacocinética, figuran como criterios de observación secundarios. La compañía prevé publicar en el primer semestre de 2027 datos preliminares que incluirán la actividad hipolipemiante. Se realizará un seguimiento de los participantes durante un año después del tratamiento y también se ha previsto un seguimiento a más largo plazo.

Por ahora, la señal de eficacia más destacada sigue procediendo de animales. Scribe indicó en sus documentos regulatorios bursátiles que, en un pequeño estudio con primates no humanos, una única inyección de 0,75 miligramos por kilogramo de un prototipo de STX-1150 redujo el LDL-C en más de un 50%, con un efecto que se mantuvo durante dos años. Sin embargo, ese grupo de dosis solo incluyó 4 animales y el grupo de control, 2; el estudio no fue diseñado con potencia suficiente para evaluar la significación estadística. El producto sometido a prueba también era un prototipo del candidato a fármaco, por lo que no permite inferir directamente la eficacia en humanos ni la seguridad a largo plazo.

Los documentos presentados muestran que los fondos se utilizarán para avanzar STX-1150, así como los candidatos posteriores STX-1200 y STX-1400, dirigidos a LPA y APOC3, respectivamente, además de financiar la investigación y el desarrollo de la plataforma y las operaciones generales. La inversión simultánea de Sanofi da continuidad a la relación de colaboración existente entre ambas partes, pero el anuncio no reveló nuevos programas de licencia ni compromisos de desarrollo, por lo que no equivale a un respaldo de los resultados clínicos de STX-1150.

La salida a bolsa permite a Scribe superar un umbral de financiación, no el de la evidencia médica. La compañía también advirtió en sus documentos que sus fondos actuales, sumados a los ingresos netos de la oferta, seguirán siendo insuficientes para llevar cualquiera de sus programas hasta la aprobación regulatoria. El próximo hito clave serán los primeros datos en humanos: además de cuánto puede reducirse el LDL-C, serán aún más importantes la respuesta hepática, los riesgos inmunitarios, la regulación genética no prevista y cuánto tiempo puede mantenerse el efecto de silenciamiento en el organismo humano.