صناعة التكنولوجيا الحيوية · us
Scribe تجمع 155.5 مليون دولار عبر طرح عام: دواء كريسبر لخفض الكوليسترول يدخل التجارب البشرية
يوفر جمع عام لما يقارب 150 مليون دولار، إلى جانب استثمار متزامن من سانوفي، تمويلاً إضافياً لـScribe لتطوير علاج إسكات PCSK9 الذي لا يعيد كتابة تسلسل الحمض النووي DNA؛ أما الاختبار الحقيقي فسيكون أول بيانات بشرية في عام 2027.
يُعد خفض الكوليسترول مجالاً تتوافر فيه بالفعل أدوية فعالة متعددة، لكنه لا يزال مقيداً بالحاجة إلى تناول الأدوية على المدى الطويل واستمرارية العلاج. تدخل Scribe Therapeutics الآن السوق العامة بعلاج كريسبر داخل الجسم يهدف إلى الحفاظ على مفعوله لسنوات، لتخضع مجدداً للفحص السريري واختبار أسواق رأس المال فكرةُ انتقال الطب الجيني من الأمراض النادرة إلى أمراض القلب والأوعية الدموية الشائعة.
في 27 يوليو، أتمت Scribe طرحها العام الأولي الموسع بإصدار 9.867 مليون سهم بسعر 15 دولاراً للسهم، بما يشمل ممارسة متعهدي التغطية كامل خيارهم لشراء أسهم إضافية؛ وبدأ تداول السهم في ناسداك تحت الرمز «SCTX» اعتباراً من 24 يوليو. وفي اليوم نفسه، اكتتب الشريك القائم سانوفي في طرح خاص لشراء 500 ألف سهم بالسعر نفسه، مستثمراً 7.5 ملايين دولار. وحققت الصفقتان معاً إجمالي عائدات بلغ نحو 155.5 مليون دولار، قبل خصم تخفيضات الاكتتاب والعمولات والمصروفات الأخرى.
الوجهة الرئيسية لهذه الأموال هي الدواء المرشح STX-1150. ويستخدم تقنية الإسكات فوق الجيني التي تسميها Scribe باسم ELXR لإيصال مكونات فعالة إلى خلايا الكبد وخفض تعبير جين PCSK9؛ ومع انخفاض بروتين PCSK9، يُتوقع أن تتحسن قدرة الكبد على إزالة كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة (LDL-C) من الدم. وعلى خلاف التحرير الجيني الذي يقطع الحمض النووي DNA أو يعيد كتابته، لا يغير هذا التصميم تسلسل حروف DNA، لكن قدرته على الجمع بين المفعول طويل الأمد والدقة والسلامة المقبولة لدى البشر لا تزال بحاجة إلى إثبات سريري.
بدأت في أستراليا تجربة المرحلة الأولى والأولى على البشر لـSTX-1150، ويُتوقع أن تضم ما يصل إلى نحو 64 بالغاً لديهم ارتفاع في LDL-C وزيادة في مخاطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية. تبدأ التجربة بجرعات مفردة متصاعدة، ثم تنتقل إلى مرحلة توسيع الجرعة، ويتمثل هدفها الرئيسي في تقييم السلامة وقابلية التحمل؛ أما التغيرات في LDL-C وPCSK9 والحرائك الدوائية فأُدرجت ضمن مؤشرات الرصد الثانوية. وتتوقع الشركة نشر بيانات أولية، تشمل نشاط خفض الدهون، في النصف الأول من عام 2027. وسيخضع المشاركون للمتابعة لمدة عام بعد العلاج، مع التخطيط لمتابعة أطول أجلاً أيضاً.
لا تزال أبرز إشارة إلى الفعالية آتية من الحيوانات. وذكرت Scribe في ملفاتها المقدمة لهيئة الأوراق المالية أنه في دراسة صغيرة على رئيسيات غير بشرية، أدى حقن جرعة واحدة مقدارها 0.75 مليغرام لكل كيلوغرام من نموذج أولي لـSTX-1150 إلى خفض LDL-C بأكثر من 50%، واستمر الأثر لمدة عامين. غير أن مجموعة الجرعة ضمت 4 حيوانات فقط، مقابل حيوانين في المجموعة الضابطة، ولم تُصمم الدراسة بما يكفي لاختبار الدلالة الإحصائية؛ كما كانت مادة الاختبار نموذجاً أولياً للدواء المرشح، ولذلك لا يمكن الاستدلال منها مباشرة على الفعالية لدى البشر أو السلامة طويلة الأمد.
تُظهر ملفات الإفصاح أن الأموال المجموعة ستُستخدم لتطوير STX-1150، وكذلك الدواءين المرشحين اللاحقين STX-1200 وSTX-1400 اللذين يستهدفان LPA وAPOC3، إضافة إلى دعم أبحاث المنصة وتطويرها والعمليات العامة. ويواصل استثمار سانوفي المتزامن علاقة التعاون القائمة بين الطرفين، لكن الإعلان الحالي لم يكشف عن بنود ترخيص جديدة أو التزامات تطوير، ولا يمكن اعتباره تأييداً للنتائج السريرية لـSTX-1150.
تجاوز الإدراج العام بـScribe عتبة التمويل، لا عتبة الأدلة الطبية. كما حذرت الشركة في ملفات الإفصاح من أن أموالها الحالية، مضافاً إليها صافي عائدات الطرح، لن تكفي لإيصال أي برنامج حتى الحصول على موافقة الجهات التنظيمية. وستكون أول بيانات بشرية هي المحطة الحاسمة التالية: فإلى جانب مقدار انخفاض LDL-C، تتمثل المسائل الأهم في استجابة الكبد، والمخاطر المناعية، والتنظيم الجيني غير المتوقع، ومدة استمرار تأثير الإسكات داخل جسم الإنسان.