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Reducir la grasa y preservar el tejido magro: Roche obtiene la licencia mundial de la terapia de RNAi de Rona dirigida a ALK7
Un acuerdo de licencia de hasta 1.160 millones de dólares centra la atención del desarrollo de fármacos contra la obesidad en los propios adipocitos. La propuesta de reducir selectivamente la grasa visceral y preservar el tejido magro aún debe validarse en estudios en humanos.
La siguiente cuestión en el tratamiento de la obesidad es qué pierde exactamente el organismo cuando disminuye el peso. Roche ha obtenido de Rona Therapeutics una licencia mundial exclusiva para una terapia experimental de interferencia de ARN (RNAi) dirigida a ALK7, con la que busca explorar los mecanismos de regulación de los adipocitos y la posibilidad de combinar la reducción de grasa con la preservación del tejido magro.
Rona anunció el acuerdo el 13 de octubre. Su objeto es una terapia candidata para la obesidad y las enfermedades metabólicas. La operación incluye hasta 100 millones de dólares en un pago inicial y pagos por hitos a corto plazo, además de hasta 1.060 millones de dólares en pagos posteriores sujetos a objetivos de desarrollo, regulatorios y de comercialización, así como regalías escalonadas sobre las ventas netas mundiales. Por tanto, los 1.160 millones de dólares constituyen el máximo de los pagos potenciales, y la mayor parte del importe sigue sujeta al cumplimiento de condiciones.
La descripción de los primeros pagos varía ligeramente entre las noticias: Reuters presenta los 100 millones de dólares como un pago inicial, mientras que tanto el comunicado original de Rona como la información de AWP especifican que se trata del límite conjunto del pago inicial y los pagos por hitos a corto plazo. El anuncio no desglosa ambos importes, por lo que no permite concluir que Roche ya haya desembolsado 100 millones de dólares en un único pago.
El planteamiento científico de esta terapia gira en torno a ALK7, que se expresa principalmente en los adipocitos. Según Rona, esta vía de señalización participa en el almacenamiento de lípidos, la lipólisis y el equilibrio energético, y los estudios de genética humana también han vinculado una menor actividad de ALK7 con una distribución de la grasa y unas características metabólicas más favorables. El fármaco candidato utiliza tecnología de RNAi junto con la plataforma de administración extrahepática de la compañía, con el objetivo de reducir la expresión de ALK7 en los adipocitos; sin embargo, el anuncio no aporta datos sobre la eficiencia de la administración ni sobre sus efectos farmacológicos en humanos.
La ventaja potencial que plantea Rona es reducir selectivamente la grasa visceral y otros depósitos de grasa ectópica, preservando al mismo tiempo el tejido magro. AWP también señala que esta vía, que actúa directamente sobre los adipocitos, podría complementar las terapias contra la obesidad basadas en incretinas. Sin embargo, el tejido magro no equivale al músculo, y estas propuestas tampoco pueden interpretarse actualmente como una demostración de que la terapia preserve la fuerza muscular o aporte una eficacia adicional al combinarse con los fármacos existentes.
Este anuncio establece un acuerdo de licencia y colaboración en el desarrollo, pero aún no presenta resultados clínicos. La información pública no especifica la fase de ensayos del fármaco candidato ni indica el número de participantes, la magnitud de la reducción de grasa, la duración de la eficacia o los resultados de seguridad. La inversión de Roche aporta recursos para impulsar esta línea de desarrollo; los estudios posteriores deberán determinar si puede mejorar la distribución de la grasa en humanos y combinar los beneficios metabólicos con la seguridad durante el tratamiento a largo plazo.