Un medicamento para el síndrome de Rett recibe una opinión positiva en Europa: la esperanza y las dudas sobre enfermedades raras detrás del fuerte aumento de las acciones de Neuren

Para los pacientes con síndrome de Rett y sus cuidadores, cualquier avance farmacológico que pueda mejorar la función diaria y los síntomas conductuales no es solo una fluctuación más del mercado de capitales. Las acciones de la australiana Neuren Pharmaceuticals subieron un 36% tras una señal regulatoria positiva en Europa; en la superficie, fue una revaloración por parte de los inversores, pero en el fondo refleja la expectativa de que puedan ampliarse las opciones terapéuticas para una enfermedad rara del neurodesarrollo.

Este avance procede de la opinión positiva emitida por el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos sobre Daybu, en la que recomienda su aprobación para el tratamiento de los síntomas neuroconductuales del síndrome de Rett. Daybu es la marca que Acadia Pharmaceuticals utiliza en Europa; el mismo principio activo, trofinetide, ya se comercializa en Estados Unidos como Daybue. Según informó Investor’s Business Daily, las acciones de Acadia también subieron un 6,8% tras la noticia.

El síndrome de Rett se observa con mayor frecuencia en mujeres. Por lo general, después de un período de desarrollo temprano en la lactancia o la primera infancia, aparecen una regresión de los movimientos intencionales de las manos, del lenguaje, de la marcha y de la coordinación, junto con problemas respiratorios, de alimentación, convulsivos o conductuales. En este tipo de enfermedades, el objetivo del tratamiento a menudo no es “curar” una causa única, sino encontrar, dentro de indicadores clínicos limitados y complejos, mejoras medibles que reduzcan la carga para los pacientes y sus familias.

El cambio de postura en Europa resulta especialmente llamativo porque el CHMP había mantenido previamente una posición negativa sobre el medicamento. Según declaraciones de analistas citadas por Investor’s Business Daily, los puntos de controversia incluían el uso del Rett Syndrome Behavioral Questionnaire para evaluar la eficacia en el ensayo pivotal, la posibilidad de que efectos secundarios gastrointestinales más evidentes afectaran el enmascaramiento, y si los resultados del ensayo podían extrapolarse al uso en el mundo real. Acadia solicitó posteriormente una nueva revisión, lo que condujo a esta opinión positiva.

Esto también recuerda que una opinión positiva no equivale a que el medicamento ya esté formalmente comercializado en la Unión Europea. La recomendación del CHMP suele remitirse a la Comisión Europea para una decisión final, por lo que el mercado elevó la probabilidad de aprobación; pero en el uso clínico, los médicos y las familias aún deberán afrontar problemas conocidos de tolerabilidad, como diarrea y vómitos, así como diferencias en la respuesta individual de los pacientes.

Desde una perspectiva industrial, el fuerte aumento de las acciones de Neuren refleja que los inversores ven la posibilidad de que se abra el mercado europeo; Acadia, por su parte, se beneficia de una mejora en las perspectivas de ventas fuera de Estados Unidos. En el informe de IBD, analistas de RBC estimaron que las ventas máximas de Daybu fuera de Estados Unidos podrían alcanzar aproximadamente 240 millones de dólares, pero eso sigue siendo un modelo de analistas, no una garantía clínica ni una aprobación regulatoria en sí misma.

El valor de los medicamentos para enfermedades raras suele verse amplificado por la cotización bursátil, y también puede quedar oculto por ella. Si Daybu finalmente recibe la aprobación en Europa, ofrecerá a las familias afectadas por el síndrome de Rett una opción terapéutica adicional revisada por los reguladores; al mismo tiempo, llevará a la práctica clínica una pregunta más difícil: en una enfermedad con síntomas heterogéneos, una carga asistencial pesada y ensayos de escala limitada, cómo determinar cuánto peso tiene realmente una mejora en la vida del paciente.