علم الأحياء · global
رأي أوروبي إيجابي بشأن دواء لمتلازمة ريت يرفع سهم Neuren بقوة: أمل وأسئلة في مرض نادر
نجح Daybu في تغيير مسار تعثره في المراجعة الأوروبية، ما قرّب عائلات المصابين بمتلازمة ريت من خيار علاجي مطروح بالفعل في الولايات المتحدة؛ لكن قياس الفاعلية، والآثار الجانبية المعدية المعوية، والموافقة النهائية لا تزال حدودا أساسية في قصة هذا الدواء للمرض النادر.
بالنسبة إلى مرضى متلازمة ريت ومقدمي الرعاية لهم، فإن أي تقدم دوائي يمكنه تحسين الوظائف اليومية والأعراض السلوكية لا يقتصر على كونه تقلبا في أسواق المال. فقد قفز سهم شركة Neuren Pharmaceuticals الأسترالية بنسبة 36% بعد إشارة تنظيمية إيجابية في أوروبا؛ وعلى السطح، بدا ذلك إعادة تسعير من المستثمرين، أما في العمق فهو يعكس توقعات بإمكان اتساع خيارات العلاج لمرض عصبي نمائي نادر.
جاء هذا التطور بعدما أصدرت لجنة الأدوية للاستخدام البشري في وكالة الأدوية الأوروبية رأيا إيجابيا بشأن Daybu، أوصت فيه بالموافقة عليه لعلاج الأعراض العصبية السلوكية لمتلازمة ريت. Daybu هو الاسم التجاري الذي تستخدمه Acadia Pharmaceuticals في أوروبا؛ أما المكون نفسه، trofinetide، فهو مطروح في الولايات المتحدة باسم Daybue. وذكرت Investor’s Business Daily أن سهم Acadia ارتفع أيضا بنسبة 6.8% بعد الخبر.
تظهر متلازمة ريت غالبا لدى الإناث، وعادة بعد فترة من النمو المبكر في الرضاعة والطفولة، إذ يحدث تراجع في حركات اليد الهادفة، واللغة، والمشي، والقدرة على التنسيق، مع مشكلات في التنفس أو الأكل أو الصرع أو السلوك. وفي مثل هذه الأمراض، لا يكون هدف العلاج غالبا "شفاء" سبب واحد، بل البحث، ضمن مؤشرات سريرية محدودة ومعقدة، عن تحسن قابل للقياس يمكنه تخفيف العبء عن المرضى والعائلات.
ويُعد هذا التحول في الموقف الأوروبي لافتا على نحو خاص، لأن CHMP كانت قد اتخذت سابقا موقفا سلبيا من الدواء. وبحسب ما نقلته Investor’s Business Daily عن محللين، شملت نقاط الجدل استخدام التجربة المحورية لمقياس Rett Syndrome Behavioral Questionnaire لتقييم الفاعلية، واحتمال أن تؤثر الآثار الجانبية المعدية المعوية الأكثر وضوحا في التعمية، وما إذا كان يمكن تعميم نتائج التجربة على الاستخدام في العالم الحقيقي. وطلبت Acadia بعد ذلك إعادة المراجعة، ما أدى إلى صدور هذا الرأي الإيجابي.
وهذا يذكّر أيضا بأن الرأي الإيجابي لا يعني أن الدواء أصبح مطروحا رسميا في الاتحاد الأوروبي. فعادة ما تُحال توصية CHMP إلى المفوضية الأوروبية لاتخاذ القرار النهائي، ولذلك رفع السوق تقديره لاحتمال الموافقة؛ لكن عند الاستخدام السريري، سيظل الأطباء والعائلات أمام مشكلات تحمل معروفة، مثل الإسهال والقيء، إضافة إلى اختلاف استجابة كل مريض.
من زاوية القطاع، يعكس الارتفاع الحاد في سهم Neuren رؤية المستثمرين لاحتمال انفتاح السوق الأوروبية؛ كما استفادت Acadia من تحسن آفاق المبيعات خارج الولايات المتحدة. وفي تقرير IBD، قدّر محللون من RBC أن مبيعات Daybu القصوى خارج الولايات المتحدة قد تبلغ نحو 240 مليون دولار، لكن ذلك يظل نموذجا من محللين، وليس ضمانا سريريا، ولا يمثل بحد ذاته موافقة تنظيمية.
غالبا ما تضخم أسعار الأسهم قيمة أدوية الأمراض النادرة، وقد تحجبها أيضا. وإذا حصل Daybu في النهاية على الموافقة في أوروبا، فسيوفر لعائلات المصابين بمتلازمة ريت خيارا علاجيا إضافيا خضع للمراجعة التنظيمية؛ وفي الوقت نفسه، سيدخل إلى الممارسة السريرية سؤالا أصعب: في مرض تتباين أعراضه، ويثقل عبء الرعاية فيه، وتبقى أحجام تجاربه محدودة، كيف يمكن الحكم على الوزن الحقيقي لتحسن ما في حياة المريض.