PTC se hace con una terapia génica para la enfermedad de Fabry en un posible acuerdo de 211 millones de dólares, mientras ST-920 se acerca a la meta regulatoria

Una terapia génica para una enfermedad rara que ya ha alcanzado la fase de solicitud de autorización de comercialización tiene un nuevo propietario tras una subasta de activos. PTC Therapeutics adquirirá ST-920, la terapia de Sangamo Therapeutics para la enfermedad de Fabry, mediante un pago inicial de 111 millones de dólares y abonará hasta 100 millones de dólares adicionales en pagos por hitos en función de los avances posteriores; si la operación y la presentación regulatoria progresan sin contratiempos, este activo podría ampliar rápidamente la cartera de productos de PTC para enfermedades raras.

ST-920, también denominada isaralgagene civaparvovec, es una terapia que utiliza AAV2/6 como vector y porta el gen humano de la α-galactosidasa A. Mediante una única infusión intravenosa, permite que el organismo del paciente produzca de forma continua la enzima de la que carece. La enfermedad de Fabry es un trastorno hereditario de almacenamiento lisosomal; la actividad insuficiente de la enzima provoca una acumulación progresiva de metabolitos lipídicos que, a largo plazo, puede dañar los riñones, el corazón y el sistema nervioso.

PTC indicó que la solicitud de licencia de productos biológicos de ST-920 se está presentando de forma continua ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos. Los módulos clínico y no clínico ya se han presentado, y se prevé completar en el cuarto trimestre la información restante sobre química, fabricación y controles. Esto concentra en gran medida el valor de la operación a corto plazo en la ejecución de la presentación regulatoria: aunque el activo se encuentra cerca de la fase final de revisión, todavía debe demostrar la consistencia del proceso de fabricación, el control de calidad y la capacidad de producción comercial.

El ensayo de fase I/II STAAR que respalda la solicitud es un estudio global, multicéntrico, abierto y de exploración de dosis. Los datos registrados en ClinicalTrials.gov muestran que el estudio incluyó a 36 pacientes con enfermedad de Fabry y evaluó ST-920 administrada mediante una única infusión intravenosa; tanto el estudio principal como el estudio completo finalizaron el 10 de abril de 2025. El objetivo del diseño de la terapia es establecer una fuente estable y duradera de α-galactosidasa A, en lugar de depender de la reposición repetida de la enzima.

Sin embargo, el pequeño tamaño del ensayo, la ausencia de un grupo de control aleatorizado y la administración de dosis diferentes entre los grupos limitan la certeza de las comparaciones de eficacia. Incluso si la actividad enzimática, los metabolitos relacionados con la enfermedad o los indicadores de función orgánica muestran señales de mejora, estos estudios iniciales por sí solos no permiten confirmar el beneficio clínico a largo plazo; la durabilidad de las terapias con AAV, los riesgos de seguridad de aparición tardía y el posible efecto de los anticuerpos preexistentes de los pacientes aún requieren un seguimiento más prolongado.

Por tanto, esta operación de hasta 211 millones de dólares no consiste simplemente en comprar un candidato clínico, sino en asumir un programa de desarrollo que ya se encuentra en la recta final de fabricación y regulación. La presentación puntual del módulo de fabricación en el cuarto trimestre, la aceptación por parte de la FDA de la solicitud completa y los resultados posteriores de las inspecciones de las instalaciones y de la revisión de calidad determinarán si PTC puede convertir el activo obtenido en la subasta en un verdadero tratamiento de administración única para la enfermedad de Fabry que pueda comercializarse.