قطاع التكنولوجيا الحيوية · global
إيصال الإنزيم إلى الدماغ: Genentech تحصل على ترخيص علاج Alector لمرض باركنسون مقابل دفعة مقدمة قدرها 100 مليون دولار
يسعى AL050 إلى معالجة تحديين في آن واحد: نقص نشاط الإنزيم وإيصاله إلى الدماغ. ويوفر هذا الترخيص العالمي موارد للتطوير، لكن قدرة العلاج على إزالة الدهون المتراكمة، ومن ثم إبطاء المرض، لا تزال تنتظر إجابة من الدراسات البشرية.
لتعويض نقص الإنزيم في الدماغ، لا تقتصر الصعوبة على إنتاج الإنزيم، بل تشمل أيضًا تمكينه من عبور الحاجز الدموي الدماغي والوصول إلى الخلايا التي تحتاج إليه. أعلنت Alector في 5 أكتوبر منح Genentech، التابعة لمجموعة Roche، ترخيصًا عالميًا حصريًا لبرنامج AL050 الذي يجري تطويره في هذا الاتجاه، لتأمين موارد لمواصلة تطوير علاج بديل للإنزيم يستهدف مرض باركنسون وأمراضًا تنكسية عصبية أخرى.
وفقًا للوثائق التي قدمتها Alector إلى هيئة الأوراق المالية والبورصات الأمريكية، وقّع الطرفان الاتفاق في 30 سبتمبر. ستدفع Genentech دفعة مقدمة قدرها 100 مليون دولار؛ وإذا تحققت مراحل محددة في التطوير والجوانب التنظيمية والتجارية، فقد تحصل Alector أيضًا على ما يصل إلى 1.17 مليار دولار، إضافة إلى إتاوات متدرجة تُحسب على أساس صافي المبيعات. وقد أوردت رويترز أيضًا خبر الصفقة. ويبلغ إجمالي الدفعة المقدمة ومدفوعات المراحل المحددة 1.27 مليار دولار كحد أقصى، لكن مدفوعات تلك المراحل تعتمد على النتائج المستقبلية، وليست إيرادات يمكن الحصول عليها عند توقيع الاتفاق.
يتمحور AL050 حول إنزيم غلوكوسيريبروسيداز (GCase). وبحسب توضيحات Alector، يرتبط نقص نشاط هذا الإنزيم بالتنكس العصبي في مرض باركنسون، ويظهر هذا الارتباط بوضوح خاص لدى الأشخاص الذين يحملون متغيرات في جين GBA1، لكنه لا يقتصر على هذه الفئة. وعندما تكون وظيفة GCase غير كافية، قد تتراكم دهون مثل غلوكوزيل سفينغوزين وغلوكوزيل سيراميد في الخلايا العصبية وخلايا الدماغ الأخرى؛ ويسعى AL050 إلى تحسين هذا المسار الأيضي من خلال تعويض الإنزيم.
ولهذا الغرض، تجمع Alector بين GCase المعدّل هندسيًا بهدف زيادة نشاطه وإطالة عمره النصفي، ومنصة الإيصال الخاصة بها Alector Brain Carrier (ABC). يعالج المكوّن الأول مسألة قدرة الإنزيم على العمل بفعالية واستمرار، بينما تسعى المنصة إلى مساعدته على عبور الحاجز الدموي الدماغي. وتتمثل الأهداف العلاجية لهذا التصميم في إزالة الدهون المتراكمة، وتقليل اختلال وظائف الخلايا، وصولًا إلى إبطاء تقدم المرض؛ ولا يمكن اعتبارها حتى الآن آثارًا ثبتت لدى المرضى البشر.
بعد منح الترخيص، ستتولى Genentech مسؤولية التطوير والشؤون التنظيمية والتصنيع والتسويق التجاري لجميع الاستطبابات؛ بينما تحتفظ Alector بملكية منصة ABC، ويمكنها مواصلة استخدامها في برامج البحث والتطوير الخاصة بها التي لا تتعلق بـGCase. وهذا يجعل أهمية الصفقة تتجاوز علاجًا مرشحًا واحدًا: إذ تسند Alector مسارًا لتطوير الإنزيم إلى شركة أدوية كبرى، مع الاحتفاظ بإمكانية استخدام تقنية الإيصال في أدوية مرشحة أخرى.
لكن اتفاق الترخيص يظل محور هذا الإعلان؛ إذ لم تُعلن نتائج فعالية AL050 أو سلامته لدى البشر، ولم يُقدَّم جدول زمني جديد لبدء التجارب السريرية. فمن دخول الإنزيم إلى الدماغ، إلى تفكيك الدهون بفعالية، ثم إلى إبطاء مسار المرض فعليًا لدى المرضى، لا تزال هناك حلقات متعددة تحتاج إلى التحقق. وقد حدد هذا التعاون الجهة التي ستتولى أعمال التطوير في المرحلة التالية؛ أما قدرته على تحقيق تقدم علاجي، فلا تزال تتطلب أدلة من الدراسات اللاحقة.