إدارة الغذاء والدواء تمنح موافقة معجلة لاستطباب جديد لدواء Tzield يستهدف الأطفال المشخصين حديثا بالمرحلة الثالثة من السكري من النوع الأول

أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأميركية (FDA) أنها منحت موافقة معجلة لتوسيع استطباب Tzield (teplizumab)، لاستخدامه لدى الأطفال والمراهقين من سن 8 إلى 17 عاما الذين شخصوا حديثا بالمرحلة الثالثة من السكري من النوع الأول، بهدف إبطاء تراجع قدرة الجسم على إنتاج الإنسولين.

وقالت FDA إن هذه هي أول موافقة تمنحها الوكالة لعلاج معدل للمرض لهذه الفئة من الأطفال حديثي الإصابة. ويعني تعديل المرض أن التركيز لا يقتصر على التعامل مع مستويات السكر في الدم، بل يشمل محاولة التأثير في مسار المرض نفسه؛ لكن ذلك لا يعني أنه يمكن أن يشفي السكري من النوع الأول، ولا يعادل الاستغناء عن علاج الإنسولين القائم.

يرتبط السكري من النوع الأول عادة بمهاجمة الجهاز المناعي لخلايا بيتا في البنكرياس. ومع فقدان وظيفة خلايا بيتا، تتراجع قدرة المرضى على إفراز الإنسولين تدريجيا. وعادة ما تعني المرحلة الثالثة من السكري من النوع الأول أن الأعراض السريرية قد ظهرت وأن معايير تشخيص السكري قد تحققت، بخلاف المراحل الأبكر التي لم يظهر فيها المرض بوضوح بعد.

كان Tzield قد حصل سابقا على موافقة FDA لاستخدامه في تأخير تقدم المرحلة الثانية من السكري من النوع الأول إلى المرحلة الثالثة لدى بعض البالغين والأطفال. أما الاستطباب الجديد فينقل سياق الاستخدام إلى المرضى الأطفال الذين شخصوا حديثا بالفعل بمرض في المرحلة الثالثة، كما ينتقل التركيز التنظيمي من تأخير ظهور المرض إلى إبطاء التراجع المستمر في القدرة على إنتاج الإنسولين.

تمت هذه الموافقة عبر مسار الموافقة المعجلة لدى FDA. وذكرت FDA أن الموافقة استندت إلى تجربة سريرية كافية ومضبوطة، أظهرت أن Tzield أحدث تأثيرا ذا دلالة إحصائية على الببتيد C؛ ويمكن أن يستخدم الببتيد C كمؤشر بديل للقدرة على إفراز الإنسولين، ويعد من المرجح بشكل معقول أن يتنبأ بالفائدة السريرية.

لكن المؤشرات البديلة لا تزال لها حدود. وتطلب FDA إجراء دراسات ما بعد التسويق لتأكيد ما إذا كان هذا العلاج قادرا على تحقيق فائدة سريرية فعلية، مثل التأثير في مسار المرض أو عبء العلاج أو نتائج أخرى مرتبطة بالمرضى. وبعبارة أخرى، تمثل هذه الموافقة تقدما تنظيميا مهما، لكنها لا تزال تحتاج إلى بيانات لاحقة لاستكمال فهم الفائدة طويلة الأمد ونطاق الاستخدام.

وتعد السلامة أيضا جزءا يجب موازنته عند الاستخدام السريري. وحذرت FDA من أن ملصق Tzield يتضمن تحذيرا ضمن صندوق أسود يتعلق بخطر إعادة تنشيط فيروسي خطير وقد يهدد الحياة، بما في ذلك إعادة تنشيط فيروس إبشتاين-بار والفيروس المضخم للخلايا؛ وتشمل الآثار الجانبية الشائعة القيء والطفح الجلدي وارتفاع ناقلات الأمين الكبدية والصداع. وقد يسبب الدواء أيضا انخفاضا في كريات الدم البيضاء والخلايا اللمفاوية والعدلات، مما يزيد خطر بعض حالات العدوى.