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Convertir las lecturas del reloj en evidencia para nuevos medicamentos: la FDA solicita propuestas para validar criterios de valoración clínicos digitales
La FDA de Estados Unidos busca, mediante un programa de investigación colaborativa, métodos de medición digital que puedan interpretarse clínicamente, con la intención de incorporar dispositivos portátiles y sensores sin contacto a los ensayos de medicamentos; sin embargo, la magnitud de las dos subvenciones también muestra que este sigue siendo un esfuerzo inicial para establecer estándares de evidencia.
En un ensayo clínico, ¿pueden la actividad registrada por un reloj y los cambios respiratorios captados por un sensor instalado en una habitación convertirse, al igual que la función pulmonar o las puntuaciones de una escala, en evidencia fiable para determinar si un medicamento es eficaz? La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) intenta reducir la distancia entre las señales digitales cotidianas y los criterios de valoración clínicos aceptables para los reguladores mediante una nueva ronda de subvenciones para investigación.
El programa, identificado como RFA-FD-26-012, abrió la convocatoria el 20 de julio y cerrará el 20 de agosto, bajo la modalidad de acuerdo de cooperación U01. Según la información oficial, se prevé financiar dos estudios, con un máximo de 1,1 millones de dólares para cada uno, sin exigir a los solicitantes fondos de contrapartida. Universidades, organizaciones sin fines de lucro, empresas, gobiernos locales y organizaciones tribales, entre otras entidades, pueden optar a la financiación.
Las tecnologías de salud digital a las que se refiere la FDA no se limitan a los dispositivos portátiles, sino que también incluyen cámaras, monitores de actividad y sensores sin contacto instalados en el entorno. Estas herramientas pueden recopilar datos de manera continua o frecuente en el hogar de los participantes, reducir la carga de los desplazamientos a los centros de investigación y posiblemente captar cambios transitorios o graduales que las evaluaciones ambulatorias tradicionales tienden a pasar por alto.
Uno de los principales objetivos de la convocatoria es comparar directamente las mediciones digitales con los métodos ya utilizados en los ensayos clínicos, para aclarar si ambos reflejan el mismo estado de la enfermedad o efecto terapéutico. Los estudios también pueden examinar cómo analizar datos continuos, como la capacidad máxima de actividad y la resistencia, o establecer nuevos criterios de valoración con significado clínico. Entre los escenarios citados por la FDA figuran registrar la apnea del sueño infantil mediante sensores instalados en una habitación y detectar manifestaciones tempranas no relacionadas con la memoria en la demencia mediante pruebas de equilibrio, velocidad de reacción y otros parámetros.
El verdadero desafío no consiste únicamente en determinar si el sensor puede ofrecer lecturas precisas, sino en establecer qué significa para el paciente un cambio en las cifras. Las diferencias entre dispositivos, la adherencia al uso, los datos faltantes, las actualizaciones de los algoritmos y las interferencias del entorno doméstico pueden afectar las mediciones. Incluso si aparece un cambio estadístico, todavía debe demostrarse que este refleja resultados clínicos significativos, como la forma en que se siente el paciente, su funcionamiento o su supervivencia.
Por lo tanto, esta subvención no constituye un aval de la FDA a ningún dispositivo o criterio de valoración digital específico, y aún no se han proporcionado estudios seleccionados, áreas de enfermedad ni resultados de validación. Con solo dos adjudicaciones previstas, la iniciativa parece orientada a establecer métodos de comparación y evaluación mediante casos concretos. Solo si los estudios logran explicar claramente cómo pueden transformarse las señales digitales en evidencia fiable sobre la eficacia de un medicamento, podrían llegar a influir en el diseño futuro de ensayos de medicamentos y productos biológicos.