La FDA autoriza el ensayo de fase 2 de Lucid-MS, que evaluará una estrategia de protección de la mielina en la esclerosis múltiple

Las opciones de tratamiento para la esclerosis múltiple son cada vez más numerosas, pero impedir la pérdida continua de la función neurológica en pacientes con formas progresivas sigue siendo un desafío clínico. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha autorizado ahora la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de Lucid-MS, lo que permite que una vía de desarrollo centrada en proteger la mielina, en lugar de modular directamente el sistema inmunitario, pase a la fase de evaluación en pacientes.

Quantum BioPharma, la empresa desarrolladora, señaló que el ensayo de fase 2 autorizado tendrá un diseño aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, y evaluará la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de Lucid-MS en pacientes con esclerosis múltiple progresiva. Se prevé que el estudio utilice simultáneamente indicadores clínicos y de imagen para hacer seguimiento de la progresión de la discapacidad y de los cambios en la biología de la enfermedad; en este anuncio, la empresa aún no ha divulgado íntegramente el número de participantes, el criterio de valoración principal ni la duración del ensayo.

Lucid-MS es un candidato a fármaco oral de molécula pequeña cuyo objetivo es inhibir la peptidilarginina deiminasa 2 (PAD2). Se considera que esta enzima está relacionada con la modificación anómala de las proteínas de la mielina y con la inestabilidad de la mielina, por lo que la empresa espera reducir la desmielinización mediante la inhibición de PAD2 y proporcionar un efecto neuroprotector que no dependa de la inmunosupresión. Si este mecanismo resulta válido, podría complementar los aspectos de la neurodegeneración y el daño de la mielina que las terapias modificadoras de la enfermedad existentes tienen más dificultades para abordar directamente.

Sin embargo, las pruebas que respaldan que Lucid-MS protege o repara la mielina proceden actualmente, en su mayor parte, de modelos preclínicos. El estudio de fase 1 ya finalizado evaluó dosis únicas y múltiples ascendentes en voluntarios sanos, y sus resultados respaldaron su seguridad y tolerabilidad a corto plazo, pero no pueden demostrar que retrase la discapacidad en pacientes con esclerosis múltiple ni responder a las dudas sobre los riesgos de su uso a largo plazo.

Esta autorización también significa que se ha levantado la suspensión clínica que la FDA había impuesto anteriormente a esta IND, pero la autorización regulatoria solo indica que el ensayo puede comenzar; no significa que la FDA haya determinado que el fármaco es eficaz ni constituye una aprobación para su comercialización. Quantum señaló que están en marcha el inicio del ensayo y la selección de los centros de investigación, y que planea comenzar cuanto antes la inscripción y la administración del tratamiento a través de una organización global de investigación clínica; el calendario real seguirá dependiendo de la preparación de los centros, el reclutamiento de pacientes y la ejecución del ensayo.

La capacidad de financiar el estudio también será un obstáculo posterior. A finales de junio de 2026, Quantum disponía de aproximadamente 9,5 millones de dólares en efectivo, equivalentes de efectivo y activos digitales, y estima que, suponiendo un ritmo similar de consumo de efectivo, podrá financiar las operaciones previstas al menos hasta octubre de 2027. Para Lucid-MS, el siguiente paso verdaderamente determinante será comprobar si el ensayo controlado con placebo puede traducir la señal de protección de la mielina observada en modelos animales en mejoras funcionales o de imagen mensurables en los pacientes.