إدارة الغذاء والدواء تسمح ببدء تجربة المرحلة الثانية لـLucid-MS لاختبار نهج حماية الميالين في التصلب المتعدد

تتزايد الخيارات العلاجية للتصلب المتعدد، لكن وقف التدهور المستمر للوظائف العصبية لدى المرضى المصابين بالأشكال المترقية منه لا يزال تحديًا سريريًا. وقد سمحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الآن بطلب الدواء الجديد قيد البحث (IND) الخاص بـLucid-MS، ما يتيح لنهج تطوير يركز على حماية الميالين بدلًا من التعديل المباشر للجهاز المناعي الانتقال إلى مرحلة الاختبار لدى المرضى.

قالت شركة Quantum BioPharma المطوّرة للدواء إن تجربة المرحلة الثانية المصرح بها ستُجرى بتصميم عشوائي، مزدوج التعمية، مضبوط بدواء وهمي، لتقييم فعالية Lucid-MS وسلامته وقابليته للتحمل لدى مرضى التصلب المتعدد المترقي. ومن المتوقع أن تستخدم الدراسة مؤشرات سريرية وتصويرية معًا لتتبع تطور العجز والتغيرات البيولوجية للمرض؛ ولم تكشف الشركة بالكامل في هذا الإعلان عن عدد المشاركين أو نقطة النهاية الرئيسية أو الجدول الزمني للتجربة.

Lucid-MS هو دواء مرشح فموي صغير الجزيء، يهدف إلى تثبيط إنزيم نازعة إيمين الببتيديل أرجينين 2 (PAD2). ويُعتقد أن هذا الإنزيم مرتبط بالتعديل غير الطبيعي لبروتينات الميالين وعدم استقرار الميالين؛ لذلك تأمل الشركة في تقليل زوال الميالين عبر تثبيط PAD2، بما يوفر تأثيرًا واقيًا للأعصاب لا يعتمد على تثبيط المناعة. وإذا ثبتت صحة هذه الآلية، فقد تسد بعض أوجه القصور في العلاجات الحالية المعدّلة لمسار المرض، التي يصعب عليها التعامل مباشرةً مع التنكس العصبي وتلف الميالين.

ومع ذلك، فإن الأدلة الحالية التي تدعم قدرة Lucid-MS على حماية الميالين أو إصلاحه مستمدة أساسًا من نماذج ما قبل سريرية. وقد قيّمت دراسة المرحلة الأولى المكتملة جرعات مفردة ومتعددة متصاعدة لدى متطوعين أصحاء، ودعمت النتائج سلامته وقابليته للتحمل على المدى القصير، لكنها لا تثبت قدرته على إبطاء العجز لدى مرضى التصلب المتعدد، كما لا تجيب عن مخاطر الاستخدام طويل الأمد.

ويعني هذا السماح أيضًا رفع التعليق السريري الذي كانت FDA قد فرضته سابقًا على طلب IND، لكن الإذن التنظيمي لا يعني سوى إمكانية بدء التجربة، ولا يعني أن FDA اعتبرت الدواء فعالًا، فضلًا عن أن يكون موافقة على تسويقه. وقالت Quantum إن العمل على إطلاق التجربة واختيار مراكز الدراسة جارٍ، وإنها تخطط لبدء تسجيل المرضى وإعطائهم الجرعات في أقرب وقت ممكن عبر مؤسسات أبحاث سريرية عالمية؛ غير أن الجدول الزمني الفعلي سيظل مرهونًا باستعداد المراكز، وتجنيد المرضى، وتنفيذ التجربة.

كما تمثل قدرة التمويل على دعم الدراسة عقبة لاحقة. وحتى نهاية يونيو 2026، كانت Quantum تمتلك نحو 9.5 مليون دولار أمريكي من النقد وما يعادله والأصول الرقمية، وتقدّر أنه، بافتراض بقاء معدل استهلاك النقد مماثلًا، يمكنها تمويل العمليات المخطط لها حتى أكتوبر 2027 على الأقل. وبالنسبة إلى Lucid-MS، ستكون الخطوة التالية الحاسمة هي معرفة ما إذا كانت التجربة المضبوطة بدواء وهمي قادرة على تحويل إشارات حماية الميالين المرصودة في النماذج الحيوانية إلى تحسن تصويري أو وظيفي قابل للقياس لدى المرضى.