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El plasma ya no tiene que esperar congelado: la FDA aprueba EZPLAZ, el primer producto liofilizado
EZPLAZ puede conservarse durante 12 meses entre 2 y 25 °C, lo que abre una nueva opción para el transporte en ambulancia, la atención médica en zonas remotas y las transfusiones en el campo de batalla; sin embargo, los primeros datos en humanos son limitados y la FDA exige un ensayo de fase 4 para vigilar el riesgo de trombosis.
Las hemorragias graves a menudo no permiten que el equipo médico espere a que se descongele el plasma. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el plasma liofilizado EZPLAZ para su uso en adultos, ofreciendo una opción de emergencia de reconstitución rápida a los pacientes que necesitan reponer múltiples factores de coagulación, pero no pueden acceder a otros productos de plasma. Según Teleflex, su desarrollador, es el primer plasma liofilizado autorizado por la FDA en Estados Unidos.
EZPLAZ fue desarrollado por Vascular Solutions, filial de Teleflex. Sus situaciones de uso incluyen las transfusiones masivas, la deficiencia de múltiples factores de coagulación causada por una enfermedad hepática o una coagulación intravascular diseminada, y la necesidad de revertir rápidamente el efecto de la warfarina en pacientes que presentan una hemorragia o antes de un procedimiento invasivo urgente. El ámbito de la aprobación tiene límites claros: debe utilizarse cuando se necesita plasma y no se dispone de otros productos de plasma; no está destinado a sustituir de forma generalizada al plasma fresco congelado ni a tratar deficiencias específicas de la coagulación.
El plasma convencional requiere almacenamiento en congelación, equipos de descongelación y posterior refrigeración, lo que limita su disponibilidad en ambulancias, zonas remotas y campos de batalla. EZPLAZ se presenta en una bolsa de plástico flexible y el kit incluye agua estéril para inyección. Según datos de la empresa, el producto puede conservarse durante 12 meses entre 2 y 25 °C y reconstituirse en aproximadamente 1 a 2,5 minutos. Estas características transforman el plasma, un recurso altamente dependiente de la cadena de frío, en un producto sanguíneo más fácil de transportar junto con los equipos de emergencia.
Los primeros estudios en humanos que respaldan esta tecnología siguen siendo de pequeña escala. Un ensayo de fase 1 publicado en 2021 incluyó a 24 voluntarios sanos, que recibieron sucesivamente 270, 540 u 810 mililitros de plasma autólogo liofilizado. En el grupo de dosis más alta también se compararon el plasma liofilizado y el plasma fresco congelado mediante un diseño cruzado aleatorizado. El estudio no detectó toxicidad limitante de la dosis, muertes ni acontecimientos adversos graves considerados relacionados con el plasma liofilizado. El producto de uso clínico se reconstituyó en un promedio de aproximadamente 67 segundos.
Los investigadores también compararon 155 pares de plasma congelado y producto posterior a la liofilización. Los resultados mostraron que, en términos generales, se conservaron múltiples factores de coagulación, los tiempos de coagulación y los indicadores clave de calidad. Sin embargo, este ensayo utilizó plasma autólogo de participantes sanos y su objetivo principal era evaluar la seguridad, no demostrar que el producto pudiera mejorar la supervivencia o los resultados de hemostasia en pacientes con hemorragias traumáticas. Sus resultados no pueden equipararse directamente con la eficacia clínica en entornos de urgencias y cuidados intensivos.
EZPLAZ también conserva los riesgos inherentes a las transfusiones de plasma en general, incluidas las reacciones hemolíticas provocadas por incompatibilidad del grupo sanguíneo, la lesión pulmonar aguda asociada a la transfusión, las reacciones alérgicas e incluso el choque anafiláctico, así como el riesgo teórico de transmisión de infecciones. No debe utilizarse en personas con deficiencia de IgA ni en quienes hayan presentado alergia al plasma fresco congelado, al plasma líquido o a productos derivados del plasma.
La FDA también exige un ensayo de fase 4 para evaluar más a fondo los episodios de trombosis y tromboembolia. Esta aprobación aborda, ante todo, si el plasma puede llegar más rápidamente hasta el paciente, no elimina la incertidumbre inherente a la transfusión. Aún se necesitan datos posteriores a la aprobación para determinar cómo afectan los productos liofilizados, en la práctica real, a los procesos de utilización de sangre, la eficacia de la hemostasia y las complicaciones graves.