الأدوية · us
البلازما لم تعد مضطرة إلى الانتظار مجمّدة: FDA توافق على أول منتج مجفد بالتجميد EZPLAZ
يمكن حفظ EZPLAZ لمدة 12 شهرًا في درجة حرارة تتراوح بين 2 و25°C، ما يفتح خيارًا جديدًا للنقل الإسعافي والرعاية الطبية في المناطق النائية ونقل الدم في ساحات القتال؛ لكن البيانات البشرية المبكرة محدودة، وقد طلبت FDA إجراء تجربة من المرحلة الرابعة لتتبّع مخاطر التخثر.
غالبًا لا يتيح النزف الشديد للفرق الطبية وقتًا لانتظار إذابة البلازما. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على بلازما EZPLAZ المجفدة بالتجميد للاستخدام لدى البالغين، ما يوفر خيارًا إسعافيًا إضافيًا يمكن إعادة حله بسرعة للمرضى الذين يحتاجون إلى تعويض عدة عوامل تخثر، ولا تتوفر لهم منتجات بلازما أخرى. وبحسب شركة Teleflex المطوّرة، فهذا أول منتج بلازما مجفدة بالتجميد يحصل على ترخيص FDA في الولايات المتحدة.
طوّرت Vascular Solutions، التابعة لشركة Teleflex، منتج EZPLAZ. وتشمل حالات استخدامه نقل الدم بكميات كبيرة، ونقص عوامل تخثر متعددة بسبب أمراض الكبد أو التخثر المنتشر داخل الأوعية، وكذلك حاجة المرضى الذين يتناولون الوارفارين إلى عكس مفعوله بسرعة عند حدوث نزف أو قبل إجراء تدخلي عاجل. ويخضع نطاق الموافقة لحدود واضحة: يجب استخدامه عند الحاجة إلى البلازما مع تعذر الحصول على منتجات بلازما أخرى، وليس بوصفه بديلًا شاملًا للبلازما الطازجة المجمدة أو علاجًا لاضطراب تخثر محدد.
تتطلب البلازما التقليدية التخزين بالتجميد ومعدات للإذابة ثم التبريد اللاحق، ما يحد من نشرها في سيارات الإسعاف والمناطق النائية وساحات القتال. يُعبّأ EZPLAZ في كيس بلاستيكي مرن، وتتضمن العدة ماءً معقمًا للحقن. وتشير بيانات الشركة إلى إمكان حفظ المنتج لمدة 12 شهرًا في درجة حرارة تتراوح بين 2 و25°C، وإتمام إعادة حله خلال نحو 1 إلى 2.5 دقيقة. وتحول هذه الخصائص البلازما من مورد يعتمد اعتمادًا كبيرًا على سلسلة التبريد إلى منتج دموي يسهل حمله نسبيًا مع معدات الإسعاف.
لا تزال الدراسات البشرية المبكرة الداعمة لهذه التقنية صغيرة النطاق. شملت تجربة المرحلة الأولى المنشورة عام 2021 عددًا قدره 24 متطوعًا سليمًا، تلقوا بالتتابع 270 أو 540 أو 810 ملليلترات من بلازما ذاتية مجفدة بالتجميد. كما قارنت مجموعة الجرعة الأعلى البلازما المجفدة بالتجميد بالبلازما الطازجة المجمدة باستخدام تصميم عشوائي تبادلي. ولم ترصد الدراسة سمية محدِّدة للجرعة أو وفيات أو أحداثًا ضارة خطيرة عُدّت مرتبطة بالبلازما المجفدة بالتجميد، واستغرق إتمام إعادة حل المنتج المخصص للاستخدام السريري نحو 67 ثانية في المتوسط.
وقارن الباحثون أيضًا 155 زوجًا من البلازما المجمدة والمنتج بعد تجفيفه بالتجميد، وأظهرت النتائج الحفاظ إلى حد كبير على عدة عوامل تخثر وأزمنة التخثر ومؤشرات الجودة الرئيسية. إلا أن هذه التجربة استخدمت البلازما الذاتية لمشاركين أصحاء، وكان هدفها الأساسي تقييم السلامة، لا إثبات أن المنتج يحسن البقاء أو نتائج إيقاف النزف لدى مرضى النزف الرضحي؛ ولا يمكن اعتبار نتائجها معادلة مباشرة للفعالية السريرية في مواقع الرعاية الحرجة والطارئة.
يحتفظ EZPLAZ أيضًا بالمخاطر المتأصلة في تسريب البلازما عمومًا، بما فيها تفاعلات انحلال الدم الناتجة عن عدم توافق فصائل الدم، وإصابة الرئة الحادة المرتبطة بنقل الدم، والحساسية وصولًا إلى الصدمة التأقية، فضلًا عن الاحتمال النظري لانتقال العدوى. ويُمنع استخدامه لدى من يعانون نقص IgA، أو سبق أن أصيبوا بحساسية تجاه البلازما الطازجة المجمدة أو البلازما السائلة أو المنتجات المشتقة من البلازما.
وطلبت FDA أيضًا إجراء تجربة من المرحلة الرابعة لإجراء تقييم إضافي لحالات التخثر والانصمام الخثاري. تعالج هذه الموافقة أولًا مسألة إمكان إيصال البلازما إلى المريض بسرعة أكبر، وليس إزالة أوجه عدم اليقين الملازمة لنقل الدم نفسه. وما زالت كيفية تأثير المنتجات المجفدة بالتجميد في إجراءات استخدام الدم وفعالية إيقاف النزف والمضاعفات الخطيرة في العالم الحقيقي تنتظر إجابات من بيانات ما بعد الموافقة.