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La FDA permite el acceso ampliado a daraxonrasib, un fármaco experimental contra el cáncer de páncreas disponible para uso terapéutico en determinados pacientes
La FDA de Estados Unidos aceptó que Revolution Medicines inicie un protocolo de tratamiento de acceso ampliado para daraxonrasib, dirigido a pacientes con adenocarcinoma ductal pancreático metastásico previamente tratados; esto no es una aprobación de comercialización, y la eficacia y la seguridad aún deben confirmarse mediante revisión posterior.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) dijo el 1 de mayo que había enviado a Revolution Medicines una carta de “safe to proceed”, permitiendo a la compañía iniciar un protocolo de tratamiento de acceso ampliado para el fármaco experimental contra el cáncer de páncreas daraxonrasib. Este acuerdo se aplica a pacientes con adenocarcinoma ductal pancreático metastásico que ya habían recibido tratamiento.
El acceso ampliado no equivale a que un medicamento haya sido aprobado para su comercialización. Más bien, en enfermedades graves o potencialmente mortales, permite que pacientes elegibles que carecen de opciones terapéuticas adecuadas soliciten, mediante procedimientos del médico y de la compañía farmacéutica, el uso de un medicamento que aún está en investigación. La FDA indicó que este tipo de solicitud debe ser presentada al patrocinador del medicamento por un médico con licencia en Estados Unidos en nombre de un paciente elegible.
Daraxonrasib, también conocido como RMC-6236, es un inhibidor experimental dirigido a la vía RAS. Las mutaciones en las proteínas RAS están relacionadas con señales de crecimiento en múltiples cánceres, y la FDA señaló en su anuncio que la mayoría de los tumores de cáncer de páncreas presentan mutaciones RAS; por lo tanto, si es posible intervenir en esta vía de manera eficaz y tolerable ha sido durante mucho tiempo una cuestión importante en el desarrollo de fármacos contra el cáncer de páncreas.
El calendario de tramitación de la FDA en este caso fue bastante rápido: el anuncio indicó que la FDA recibió la solicitud de acceso ampliado de Revolution Medicines el 28 de abril y firmó la carta que permitía proceder el 30 de abril. La rápida respuesta regulatoria muestra que las autoridades están dispuestas a acelerar las vías para que los pacientes accedan a tratamientos experimentales en áreas de enfermedad con una elevada necesidad médica no cubierta.
Sin embargo, esta noticia aún debe interpretarse con cautela. El anuncio de la FDA no proporcionó nuevos datos de ensayos clínicos, número de pacientes, tasas de respuesta ni detalles sobre eventos adversos; la apertura de un protocolo de acceso ampliado tampoco significa que se haya demostrado que el medicamento mejora la supervivencia o que se convierte en un tratamiento estándar. La idoneidad de un paciente para usarlo aún debe ser evaluada por el médico tratante en función del estado de la enfermedad, los tratamientos previos, los riesgos potenciales y el carácter experimental del medicamento.
En cuanto al avance regulatorio, daraxonrasib ya había recibido previamente la designación de terapia innovadora y la designación de medicamento huérfano de la FDA. La FDA también señaló que el medicamento ha estado relacionado con la vía piloto del “National Priority Review Voucher”, y Revolution Medicines había dicho que planeaba presentar una solicitud de nuevo medicamento por esta vía. La siguiente cuestión clave será si los datos de la solicitud formal pueden respaldar la determinación de la eficacia, la seguridad y la población de pacientes aplicable.