إدارة الغذاء والدواء تسمح بتوسيع إتاحة daraxonrasib، دواء تجريبي لسرطان البنكرياس يمكن استخدامه علاجيا لدى مرضى محددين

قالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في 1 مايو إنها أرسلت إلى Revolution Medicines خطابا يفيد بأنه “يمكن المضي قدما بأمان”، مما يسمح للشركة ببدء برنامج علاجي للإتاحة الموسعة للدواء التجريبي لسرطان البنكرياس daraxonrasib. وينطبق هذا الترتيب على مرضى سرطانة الأقنية البنكرياسية الغدية النقيلية الذين سبق أن تلقوا علاجا.

الإتاحة الموسعة لا تعادل حصول الدواء على موافقة للتسويق، بل تتيح، في الأمراض الخطيرة أو المهددة للحياة، للمرضى المؤهلين الذين لا تتوافر لهم خيارات علاجية مناسبة أن يتقدموا، عبر إجراءات الطبيب وشركة الأدوية، بطلب لاستخدام دواء ما زال قيد البحث. وقالت FDA إن هذه الطلبات يجب أن يقدمها طبيب مرخص في الولايات المتحدة إلى راعي الدواء نيابة عن مريض مؤهل.

Daraxonrasib، المعروف أيضا باسم RMC-6236، هو مثبط تجريبي يستهدف مسار RAS. وترتبط الطفرات في بروتينات RAS بإشارات النمو في أنواع متعددة من السرطان، وأشارت FDA في إعلانها إلى أن معظم أورام سرطان البنكرياس تحمل طفرات RAS؛ لذلك، فإن إمكان التدخل في هذا المسار بفعالية وقابلية تحمل كان منذ وقت طويل مسألة مهمة في تطوير أدوية سرطان البنكرياس.

كان الجدول الزمني لمعالجة FDA في هذه المرة سريعا إلى حد كبير: إذ ذكر الإعلان أن FDA تلقت طلب الإتاحة الموسعة من Revolution Medicines في 28 أبريل، ووقعت في 30 أبريل الخطاب الذي يسمح بالمضي قدما. وتظهر الاستجابة التنظيمية السريعة أن السلطات مستعدة لتسريع مسارات حصول المرضى على علاجات تجريبية في مجالات مرضية ذات احتياج طبي غير ملبى بدرجة كبيرة.

ومع ذلك، ينبغي تفسير هذا الخبر بحذر. فلم يقدم إعلان FDA بيانات جديدة من تجارب سريرية، أو أعداد المرضى، أو معدلات الاستجابة، أو تفاصيل الأحداث الضارة؛ كما أن فتح برنامج للإتاحة الموسعة لا يعني أن الدواء ثبت أنه يحسن البقاء على قيد الحياة أو أصبح علاجا قياسيا. ولا يزال تحديد ما إذا كان المريض مناسبا لاستخدامه يحتاج إلى تقييم الطبيب المعالج بناء على حالة المرض، والعلاجات السابقة، والمخاطر المحتملة، والطبيعة التجريبية للدواء.

فيما يتعلق بالمسار التنظيمي، كان daraxonrasib قد حصل سابقا على تصنيف العلاج الاختراقي وتصنيف الدواء اليتيم من FDA. وأشارت FDA أيضا إلى أن الدواء ارتبط بالمسار التجريبي لـ “National Priority Review Voucher”، وكانت Revolution Medicines قد قالت إنها تخطط لتقديم طلب دواء جديد بموجب هذا المسار. وستكون النقطة الرئيسية التالية هي ما إذا كانت بيانات الطلب الرسمي قادرة على دعم تحديد الفعالية والسلامة وفئة المرضى المناسبة.