Industria biotecnológica · global
Ensoma vuelve a recortar plantilla y suspende tres tipos de programas preclínicos para concentrar sus recursos en la terapia génica EN-374
Mientras busca nueva financiación, Ensoma ha puesto en pausa sus investigaciones sobre la enfermedad de células falciformes y el cáncer para apostar por una terapia in vivo con células madre hematopoyéticas que ya se encuentra en un ensayo de fase 1/2; esta contracción también convierte los primeros datos clínicos de EN-374 en un factor clave para determinar si la plataforma podrá seguir adelante.
Ensoma está reduciendo una plataforma de terapia génica que abarca enfermedades de la sangre y cáncer a una prueba decisiva liderada por un único activo clínico. La biotecnológica confirmó que ha reducido su plantilla por segunda vez en menos de un año y que ha suspendido la inversión y la investigación en programas distintos de EN-374 para prolongar sus recursos y buscar financiación adicional.
La empresa no reveló el número de empleados afectados en esta ronda. Las investigaciones preclínicas suspendidas abarcan la enfermedad de células falciformes, la inmuno-oncología de tumores sólidos y las neoplasias hematológicas; tras la reestructuración, la principal prioridad es avanzar EN-374 para tratar la enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X y obtener así la validación clínica de la plataforma de Ensoma para la ingeniería in vivo de células madre hematopoyéticas.
La enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X es una enfermedad inmunitaria hereditaria rara causada por defectos en el gen CYBB. Los fagocitos de los pacientes tienen dificultades para eliminar normalmente ciertos patógenos, por lo que son propensos a sufrir infecciones graves e inflamación de forma recurrente. EN-374 se administra por vía intravenosa y utiliza un vector adenoviral dependiente de virus auxiliar para modificar las células madre hematopoyéticas dentro del organismo del paciente, de modo que expresen un gen CYBB funcional; el concepto busca eliminar el proceso tradicional de extraer las células madre, tratarlas fuera del organismo y reinfundirlas.
El ensayo de fase 1/2 actualmente en fase de reclutamiento tiene un diseño abierto, de dosis única y escalada de dosis, y se prevé que incluya a 15 participantes. Sus principales objetivos son evaluar la seguridad y la posible eficacia, así como determinar la dosis que se utilizará en estudios posteriores. Los datos del registro del ensayo estiman que el estudio principal finalizará en diciembre de 2027, aunque el calendario y el reclutamiento de los ensayos iniciales todavía pueden cambiar.
Ensoma ya había divulgado datos preliminares de seguridad tras el tratamiento del primer participante y los describió como la primera experiencia clínica comunicada de un tratamiento in vivo dirigido directamente a las células madre hematopoyéticas. Sin embargo, las observaciones tempranas de seguridad en un solo participante no pueden demostrar eficacia ni son suficientes para caracterizar reacciones adversas menos frecuentes; todavía será necesario esperar a disponer de más pacientes y un seguimiento más prolongado para determinar si EN-374 puede corregir de forma constante una cantidad suficiente de células y cuánto tiempo puede durar el efecto.
Por tanto, esta ronda de despidos no solo reduce el gasto, sino que también concentra los riesgos tecnológicos y financieros de la empresa en un único activo. Solo si EN-374 genera señales convincentes de seguridad y actividad biológica tendrá Ensoma la oportunidad de volver a demostrar que la plataforma puede extenderse a otras enfermedades; si la financiación o el avance clínico encuentran obstáculos, será aún más difícil determinar cuándo podrán reanudarse las investigaciones suspendidas.