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Un ensayo de fase 3 de una terapia CRISPR in vivo trae buenas noticias: las crisis de angioedema hereditario disminuyen de forma marcada
lonvoguran ziclumeran redujo la tasa de crisis frente a placebo en un ensayo internacional, doble ciego, de fase 3; el estudio ya se publicó en NEJM, pero la eficacia a largo plazo, los riesgos raros y la revisión regulatoria aún deben confirmarse con más datos.
El Centro Médico de la Universidad de Ámsterdam informó a través de EurekAlert que un ensayo clínico de fase 3 de una terapia de edición génica CRISPR in vivo para el angioedema hereditario obtuvo resultados positivos. La terapia, lonvoguran ziclumeran, se administra mediante una única infusión intravenosa, y el equipo investigador afirma que se trata del primer ensayo terapéutico CRISPR in vivo de gran escala, doble ciego e internacional de fase 3 completado.
Según la información publicada, el ensayo incluyó a 80 pacientes con angioedema hereditario, asignados aleatoriamente a recibir la terapia CRISPR o placebo. El periodo principal de evaluación fue desde la semana 5 hasta la semana 28 después de la administración, y el número de crisis en el grupo de tratamiento se redujo un 87% en comparación con el grupo placebo. Los resultados del estudio se publicaron el 13 de junio de 2026 en The New England Journal of Medicine (NEJM) y se presentaron en el congreso anual de la Academia Europea de Alergia e Inmunología Clínica.
El angioedema hereditario es una enfermedad rara en la que los pacientes presentan episodios recurrentes de hinchazón, que pueden afectar la piel, el tracto gastrointestinal o las vías respiratorias; si compromete la laringe, puede suponer un riesgo agudo. Los tratamientos existentes pueden utilizarse para la prevención o el manejo de las crisis agudas, pero los pacientes aún pueden soportar la carga de la medicación a largo plazo, los episodios imprevistos y la disminución de la calidad de vida.
El comunicado indica que, entre los pacientes que recibieron lonvoguran ziclumeran, el 62% no volvió a presentar crisis sin tratamiento de mantenimiento; en el grupo placebo, la proporción fue del 11%. Los criterios secundarios también favorecieron al grupo de tratamiento, incluida una reducción del 89% en la necesidad de medicación a demanda, una disminución del 91% de las crisis moderadas a graves y una mejora de las puntuaciones de calidad de vida más marcada que en el grupo placebo.
En cuanto a la seguridad, el Centro Médico de la Universidad de Ámsterdam señaló que, en general, el tratamiento fue bien tolerado. Las reacciones adversas frecuentes incluyeron reacciones leves relacionadas con la infusión, dolor de cabeza, cansancio y dolor de espalda, y todas se resolvieron rápidamente; no se notificaron acontecimientos adversos graves en el grupo de tratamiento. Sin embargo, la información pública disponible actualmente procede principalmente de un comunicado institucional y de descripciones resumidas del ensayo, por lo que aún es necesario revisar en el artículo completo la composición de la población, el tiempo de seguimiento, los métodos estadísticos y los detalles de los acontecimientos adversos.
Si estos resultados son aceptados por las autoridades regulatorias, podrían convertirse en un hito importante para la llegada al mercado de las terapias CRISPR in vivo. Aun así, debe mantenerse la cautela: el periodo principal de observación del ensayo de fase 3 fue inferior a medio año, y la durabilidad del tratamiento de edición génica, los efectos secundarios extremadamente raros, la respuesta en distintos grupos de pacientes y la forma de monitorizar el tratamiento tras su comercialización serán puntos clave en las evaluaciones posteriores.