الأحياء · eu
تجربة من المرحلة الثالثة لعلاج CRISPR داخل الجسم تُظهر نتائج مبشّرة، مع انخفاض كبير في نوبات الوذمة الوعائية الوراثية
خفّض lonvoguran ziclumeran معدل النوبات مقارنةً بالدواء الوهمي في تجربة دولية مزدوجة التعمية من المرحلة الثالثة؛ وقد نُشرت الدراسة في NEJM، لكن الفعالية طويلة الأمد والمخاطر النادرة والمراجعة التنظيمية لا تزال بحاجة إلى مزيد من التأكيد.
أعلن المركز الطبي بجامعة أمستردام، عبر EurekAlert، أن تجربة سريرية من المرحلة الثالثة لعلاج بالتحرير الجيني CRISPR داخل الجسم مخصّص للوذمة الوعائية الوراثية حققت نتائج إيجابية. ويُعطى هذا العلاج، lonvoguran ziclumeran، عبر تسريب وريدي لمرة واحدة، وقال فريق البحث إن هذه أول تجربة علاجية داخل الجسم بتقنية CRISPR تكون كبيرة الحجم، مزدوجة التعمية، دولية، ومن المرحلة الثالثة وتصل إلى الاكتمال.
وفقاً للمواد المنشورة، شملت التجربة 80 مريضاً بالوذمة الوعائية الوراثية، وجرى توزيعهم عشوائياً لتلقي علاج CRISPR أو دواء وهمي. امتدت فترة التقييم الرئيسية من الأسبوع 5 إلى الأسبوع 28 بعد إعطاء العلاج، وانخفض عدد النوبات في مجموعة العلاج بنسبة 87% مقارنةً بمجموعة الدواء الوهمي. نُشرت نتائج الدراسة في 13 يونيو 2026 في مجلة نيو إنغلاند الطبية (NEJM)، كما عُرضت في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأوروبية للحساسية والمناعة السريرية.
الوذمة الوعائية الوراثية مرض نادر يعاني فيه المرضى نوبات متكررة من التورّم، وقد تؤثر في الجلد أو الجهاز الهضمي أو الجهاز التنفسي؛ وإذا أصابت الحنجرة فقد تشكل خطراً حاداً. يمكن استخدام العلاجات الحالية للوقاية أو للتعامل مع النوبات الحادة، لكن المرضى قد يظلون مثقلين بالعلاج طويل الأمد، والنوبات المفاجئة، وتراجع جودة الحياة.
تُظهر المواد المنشورة أن 62% من المرضى الذين تلقوا lonvoguran ziclumeran لم يتعرضوا لنوبات جديدة من دون علاج صيانة؛ وكانت النسبة في مجموعة الدواء الوهمي 11%. كما مالت المؤشرات الثانوية لصالح مجموعة العلاج، بما في ذلك انخفاض الحاجة إلى الأدوية عند الطلب بنسبة 89%، وانخفاض النوبات المتوسطة إلى الشديدة بنسبة 91%، وتحسن درجات جودة الحياة بدرجة أوضح من مجموعة الدواء الوهمي.
على صعيد السلامة، قال المركز الطبي بجامعة أمستردام إن العلاج كان جيد التحمل عموماً، وإن التفاعلات الضائرة الشائعة شملت تفاعلات خفيفة مرتبطة بالتسريب، والصداع، والتعب، وألم الظهر، وقد زالت جميعها سريعاً؛ ولم تُبلّغ مجموعة العلاج عن أحداث ضائرة خطيرة. ومع ذلك، فإن المعلومات المتاحة علناً حالياً تأتي أساساً من بيان صحفي مؤسسي ووصف موجز للتجربة، ولا يزال من الضروري مراجعة تفاصيل تكوين الفئات السكانية، ومدة المتابعة، والأساليب الإحصائية، والأحداث الضائرة في الورقة البحثية الكاملة.
إذا قبلت الجهات التنظيمية هذه النتائج، فقد تصبح محطة مهمة في انتقال علاجات CRISPR داخل الجسم نحو التسويق. وما لا يزال يستدعي الحذر هو أن فترة المراقبة الرئيسية في تجربة المرحلة الثالثة كانت أقل من نصف عام، وأن استدامة علاج التحرير الجيني، والآثار الجانبية النادرة للغاية، واستجابات فئات المرضى المختلفة، وكيفية المراقبة بعد التسويق، ستكون كلها محاور رئيسية للتقييم اللاحق.