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Claris recauda 118 millones de dólares para impulsar ensayos en fase avanzada de una enfermedad corneal rara
CSB-001 pasará de un cambio de indicación a un ensayo pivotal con unas 400 personas; ya dispone de nueva financiación y de un equipo comercial, pero los datos clave de eficacia aún deben someterse a evaluación pública.
Cuando se agotan las células madre de la superficie de la córnea, el ojo puede perder gradualmente su capacidad para reparar esta ventana transparente. La biotecnológica estadounidense Claris Biotherapeutics ha recaudado ahora 118 millones de dólares (aproximadamente 3.500 millones de dólares taiwaneses) para esta enfermedad con pocas opciones farmacológicas y se prepara para llevar el colirio CSB-001 a ensayos clínicos en fase avanzada.
Esta ronda de financiación de serie B fue coliderada por Samsara BioCapital y Catalio Capital Management, con la participación de inversores nuevos y existentes, entre ellos Sofinnova Investments y Novo Holdings. Los fondos se destinarán a completar el estudio de prueba de concepto y el estudio de historia natural de la deficiencia de células madre limbares (LSCD), así como a financiar los ensayos pivotales previstos para el primer semestre de 2027 y los preparativos previos a la comercialización.
En los pacientes con LSCD, las células madre responsables de renovar la superficie corneal están dañadas o han desaparecido, lo que puede provocar defectos epiteliales persistentes, inflamación, fibrosis y pérdida de visión. En los casos graves, actualmente pueden considerarse cirugías como el trasplante de células madre, pero su aplicabilidad y accesibilidad son limitadas. Claris afirma que al menos 30.000 pacientes reciben atención oftalmológica en Estados Unidos, aunque esta estimación aún no ha sido suficientemente confirmada por datos epidemiológicos independientes.
CSB-001 es una solución oftálmica que contiene el factor de crecimiento de hepatocitos humano recombinante truncado dHGF, diseñada para promover la regeneración del epitelio corneal y, al mismo tiempo, modular la inflamación y la fibrosis. Inicialmente se desarrolló para tratar la queratitis neurotrófica, pero, según informaron medios del sector, esa indicación no logró los resultados esperados. La empresa reorientó el desarrollo hacia la LSCD después de que los investigadores observaran mejoras de la visión en algunos pacientes que también padecían LSCD.
El estudio de prueba de concepto actualmente en curso tiene un diseño abierto e incluye a 63 participantes. Algunos pacientes pasan primero por 20 semanas de observación y después utilizan el colirio CSB-001 durante 20 semanas. Claris prevé publicar los resultados en el segundo semestre de 2026 y sostiene que los datos obtenidos hasta ahora muestran una mejora de la visión. Sin embargo, todavía no se han divulgado las cifras completas, la duración de la respuesta ni los detalles de seguridad, y los estudios abiertos también son más susceptibles a la influencia de la evolución natural de la enfermedad y del sesgo de observación.
Si los resultados iniciales respaldan suficientemente el siguiente paso, la empresa planea iniciar dos ensayos pivotales con un total aproximado de 400 personas, utilizando como control el vehículo sin principio activo. La variable principal de eficacia será la visión, respaldada por indicadores anatómicos de la córnea. Esta será una prueba decisiva para determinar si CSB-001 puede realmente sustituir o retrasar la cirugía, y también permitirá evaluar si la mejora de la visión es clínicamente significativa y reproducible.
Claris también ha reorganizado su equipo directivo: Stephen Brady asumirá los cargos de presidente y director ejecutivo; Brian Baum, que participó en la comercialización de Oxervate, un medicamento para la queratitis neurotrófica, será director comercial; y Marc de Garidel, director ejecutivo de Abivax, asumirá la presidencia del consejo de administración. La magnitud de la financiación y la incorporación de talento comercial indican que la empresa ya ha empezado a prepararse para el desarrollo en fase avanzada e incluso para la comercialización. Sin embargo, hasta que se publiquen los resultados completos de la prueba de concepto, sigue siendo una apuesta de alto riesgo basada en señales preliminares.