Claris تجمع 118 مليون دولار لدفع التجارب المتأخرة لمرض قرني نادر

عندما تُستنزف الخلايا الجذعية على سطح القرنية، قد تفقد العين تدريجياً قدرتها على ترميم نافذتها الشفافة. وقد جمعت شركة التكنولوجيا الحيوية الأمريكية Claris Biotherapeutics الآن 118 مليون دولار (نحو 3.5 مليارات دولار تايواني جديد) لهذا المرض الذي لا تتوفر له سوى خيارات دوائية قليلة، استعداداً لدفع قطرة العين CSB-001 إلى التجارب السريرية المتأخرة.

قاد جولة التمويل من الفئة B بصورة مشتركة كل من Samsara BioCapital وCatalio Capital Management، بمشاركة مستثمرين جدد وحاليين، من بينهم Sofinnova Investments وNovo Holdings. وسيُستخدم التمويل لاستكمال دراسة إثبات المفهوم ودراسة التاريخ الطبيعي لنقص الخلايا الجذعية الحوفية (LSCD)، وكذلك لتمويل التجربة المحورية المقرر بدءها في النصف الأول من عام 2027 والاستعدادات السابقة لطرح الدواء في السوق.

لدى مرضى LSCD، تتضرر أو تختفي الخلايا الجذعية المسؤولة عن تجديد سطح القرنية، ما قد يسبب عيوباً ظهارية مستمرة والتهاباً وتليفاً وتراجعاً في الرؤية. ويمكن حالياً النظر في إجراءات جراحية مثل زرع الخلايا الجذعية للحالات الشديدة، لكن مدى ملاءمتها وإمكانية الوصول إليها محدودان؛ وتقول Claris إن ما لا يقل عن 30 ألف مريض في الولايات المتحدة يتلقون رعاية لطب العيون، إلا أن هذا التقدير لم تؤكده بعد بصورة كافية بيانات وبائية مستقلة.

CSB-001 هو محلول عيني يحتوي على عامل نمو الخلايا الكبدية البشري المؤتلف المحذوف dHGF، وصُمم لتعزيز تجدد ظهارة القرنية مع تعديل الالتهاب والتليف في الوقت نفسه. وكان قد طُوّر في الأصل لعلاج التهاب القرنية العصبي التغذوي، لكن وفقاً لتقارير وسائل إعلام متخصصة في القطاع، لم يحقق هذا الاستطباب النتائج المتوقعة؛ ولم تحوّل الشركة تركيز التطوير إلى LSCD إلا بعدما لاحظ الباحثون تحسناً في الرؤية لدى بعض المرضى المصابين أيضاً بـLSCD.

تستخدم دراسة إثبات المفهوم الجارية حالياً تصميماً مفتوح التسمية، وتشمل إجمالاً 63 مشاركاً، حيث يخضع بعض المرضى أولاً للمراقبة لمدة 20 أسبوعاً، ثم يستخدمون قطرة العين CSB-001 لمدة 20 أسبوعاً. وتتوقع Claris إعلان النتائج في النصف الثاني من عام 2026، وتقول إن البيانات حتى الآن تُظهر تحسناً في الرؤية؛ غير أن الأرقام الكاملة ومدة استمرار الاستجابة وتفاصيل السلامة لم تُنشر بعد، كما أن الدراسات مفتوحة التسمية أكثر عرضة للتأثر بالمسار الطبيعي للمرض وانحياز الملاحظة.

إذا كانت النتائج المبكرة كافية لدعم الخطوة التالية، تخطط الشركة لإطلاق تجربتين محوريتين تضمان معاً نحو 400 شخص، باستخدام وسيط خالٍ من المادة الفعالة كعنصر ضابط، على أن تكون الرؤية هي المقياس الرئيسي للفعالية، مع الاستناد إلى مؤشرات تشريحية للقرنية كأدلة داعمة. وستكون هذه الخطوة حاسمة لتحديد ما إذا كان CSB-001 قادراً فعلاً على الاستعاضة عن الجراحة أو تأجيلها، كما ستختبر ما إذا كان التحسن في الرؤية ذا دلالة سريرية وقابلاً للتكرار.

أعادت Claris في الوقت نفسه هيكلة قيادتها، فعُيّن Stephen Brady رئيساً ومديراً تنفيذياً، وتولى Brian Baum، الذي سبق أن شارك في تسويق دواء التهاب القرنية العصبي التغذوي Oxervate، منصب المدير التجاري، بينما تولى Marc de Garidel، المدير التنفيذي لشركة Abivax، رئاسة مجلس الإدارة. ويشير حجم التمويل واستقطاب الكفاءات التجارية إلى أن الشركة بدأت الاستعداد للتطوير المتأخر وصولاً إلى طرح الدواء في السوق؛ لكن إلى حين صدور النتائج الكاملة لإثبات المفهوم، يظل هذا رهاناً عالي المخاطر قائماً على إشارات أولية.