Investigación médica · eu
La terapia con células CAR T lleva al lupus grave a la remisión; un pequeño ensayo británico apunta a una nueva vía de reinicio inmunitario
Un equipo de UCLH y UCL observó en un ensayo del NHS en el Reino Unido que 5 pacientes con lupus grave entraron en remisión tras recibir terapia con células T modificadas genéticamente; los resultados siguen siendo preliminares, y que pueda convertirse en un tratamiento habitual dependerá de estudios más grandes y de mayor duración.
Un pequeño ensayo clínico en el Reino Unido ha aportado nuevas pistas terapéuticas para el lupus eritematoso sistémico grave. Según informó The Guardian, un equipo de University College London Hospitals (UCLH) y University College London (UCL) observó en un ensayo del NHS que 5 pacientes con lupus grave entraron en remisión tras recibir terapia con células CAR T.
La terapia con células CAR T es más conocida por el público como tratamiento para cánceres de la sangre: los equipos médicos extraen las células T del propio paciente, las modifican fuera del cuerpo para que puedan reconocer un objetivo específico y luego las reinfunden en el organismo. El foco de este ensayo no fue atacar tumores, sino intentar eliminar células B asociadas con respuestas autoinmunes, dando al sistema inmunitario desregulado la oportunidad de restablecer el equilibrio.
El lupus eritematoso sistémico es una enfermedad autoinmune crónica en la que el sistema inmunitario ataca los propios tejidos del cuerpo, y puede afectar la piel, las articulaciones, los riñones, la sangre, el sistema nervioso y otros órganos. Algunos pacientes pueden controlar la enfermedad con esteroides, inmunosupresores o fármacos biológicos, pero quienes padecen enfermedad grave o recaídas repetidas aún pueden enfrentar daño orgánico y efectos secundarios de la medicación a largo plazo.
Este resultado ha llamado la atención porque respalda un concepto en expansión: la terapia celular no necesariamente pertenece solo a la medicina del cáncer, sino que también podría utilizarse para un “reinicio inmunitario” en algunas enfermedades autoinmunes. Si se sigue demostrando su eficacia, este tipo de terapia quizá podría ofrecer otra estrategia para pacientes con mala respuesta a los tratamientos tradicionales.
Sin embargo, la evidencia sigue siendo muy limitada. El ensayo incluyó solo 5 pacientes, una muestra demasiado pequeña para determinar si la eficacia puede aplicarse de forma general, y tampoco permite evaluar plenamente efectos secundarios raros, el tiempo hasta la recaída, los efectos inmunitarios a largo plazo ni la costo-efectividad. El tratamiento con CAR T en sí suele requerir preparación y vigilancia altamente especializadas, y también puede conllevar riesgo de infección o complicaciones relacionadas con el sistema inmunitario.
Por lo tanto, este estudio se entiende mejor como una señal clínica temprana, no como una terapia estándar que pueda difundirse de inmediato. El siguiente paso requiere ensayos de mayor escala, con diseños más rigurosos y seguimientos más prolongados, para confirmar qué pacientes tienen más probabilidades de beneficiarse, cuánto tiempo puede mantenerse el efecto y si los riesgos son aceptables.
En el campo del tratamiento de las enfermedades autoinmunes, este ensayo ofrece una dirección importante: en lugar de reducir durante mucho tiempo la respuesta inmunitaria general, algunas terapias futuras podrían intentar eliminar con mayor precisión las poblaciones de células inmunitarias que causan la enfermedad. Esta vía aún se encuentra en una fase temprana, pero si los resultados posteriores son consistentes, la terapia con células CAR T podría extenderse desde la oncología hasta convertirse en un tema central de investigación en el tratamiento de enfermedades inmunitarias.