Estados Unidos quiere llevar de vuelta a casa el primer paso de los ensayos en humanos, y la velocidad se convierte en un nuevo campo de competencia biotecnológica

El momento más decisivo en la competencia por nuevos fármacos suele no ser la víspera de la aprobación, sino el instante en que aparecen los primeros datos en humanos. Quien pueda llevar un candidato farmacológico a ensayos en humanos con mayor rapidez, pero aún de forma creíble, obtiene antes señales de seguridad, dosis y eficacia preliminar, y también tiene más facilidad para atraer la siguiente ronda de financiación y acuerdos de licencia. Operation TrialBlazer, presentada recientemente por el Departamento de Salud y Servicios Humanos de Estados Unidos (HHS), sitúa precisamente esta carrera por la velocidad en el centro de la política biotecnológica nacional.

La reforma fue acompañada por una serie de medidas anunciadas por la FDA el 22 de junio, que abarcan múltiples etapas, desde la solicitud de investigación de nuevo fármaco (IND) hasta los ensayos pivotales en fases avanzadas. En el extremo del desarrollo temprano, la FDA solicitó comentarios sobre un programa piloto para acelerar las IND, añadió una página web de navegación para IND de fase 1, actualizó recursos de química, fabricación y controles (CMC) para fase 1, estableció un centro de contacto para fase 1 y publicó un borrador de guía sobre el uso de la farmacología cuantitativa de sistemas para apoyar la selección de dosis en los primeros ensayos en humanos.

El mensaje central de la reforma es recalibrar la revisión temprana hacia lo que sea “suficiente para proteger a los participantes”, en lugar de exigir que las empresas preparen, antes de la fase 1, un paquete completo de datos cercano al de la etapa de comercialización. La FDA afirmó que, si las empresas comprenden con mayor precisión los requisitos de CMC aplicables por fase, podrían ahorrar entre 6 y 12 meses de tiempo de desarrollo. Esto es especialmente importante para las pequeñas biotecnológicas, porque normalmente no cuentan con los equipos regulatorios de las grandes farmacéuticas y a menudo presentan datos excesivos para evitar una suspensión del ensayo, lo que termina retrasando el primer estudio en humanos.

En los ensayos de fases avanzadas, la FDA también revisó en paralelo borradores de guías sobre “evidencia sustancial de eficacia” y ensayos con protocolo maestro. La primera explica que, en determinadas circunstancias, un ensayo pivotal riguroso y bien controlado, junto con evidencia confirmatoria, podría bastar para respaldar la aprobación de un fármaco; la segunda incorpora diseños como los estudios de canasta, paraguas y plataforma, con el objetivo de permitir que múltiples subtipos de enfermedad o varios candidatos farmacológicos acumulen evidencia dentro de una misma estructura. Estos enfoques no equivalen a rebajar el umbral probatorio, sino a reconocer que la biología moderna, las fuentes de datos y los diseños de ensayos ya han cambiado.

Esta política también tiene un tono claramente estratégico desde el punto de vista industrial. La hoja de ruta del HHS señala que, en 2021, la proporción de China en los ensayos globales de fase 1 superó por primera vez a la de Estados Unidos, y que en 2024 China rebasó a Estados Unidos con más de 7.100 ensayos clínicos registrados, aproximadamente el 39% del total mundial. Un informe de la Foundation for Defense of Democracies interpretó esto como un paso de Estados Unidos para intentar alcanzar al sector biotecnológico chino; sin embargo, a partir de los documentos oficiales, el HHS no presenta a China como el único rival, y también menciona a países como Australia, que atraen inversión en I+D con procesos de ensayos tempranos más rápidos y más claros.

Contexto

En los últimos años, el rápido aumento de los acuerdos de licencia de nuevos fármacos de empresas biotecnológicas chinas ha hecho que los círculos políticos de Estados Unidos empiecen a preocuparse no solo por el traslado al exterior de las cadenas de suministro de fabricación, sino también por la posibilidad de que la evidencia humana más temprana y el valor de la propiedad intelectual se acumulen en el extranjero. Los documentos del HHS incluso afirman que, en 2025, las empresas globales gastaron más de 137.000 millones de dólares en licencias de activos chinos; pero estas cifras proceden de datos de mercado citados por la hoja de ruta de política pública, y deben entenderse como una señal de tendencia industrial, no como un resultado que una sola reforma pueda revertir de inmediato.

El verdadero desafío es que velocidad y credibilidad no pueden discutirse por separado. Si simplificar los procesos solo reduce documentación repetida y aclara los datos necesarios para fase 1, tanto los pacientes como los innovadores podrían beneficiarse; pero si se depende en exceso de diseños flexibles, modelos alternativos o un menor número de ensayos, los reguladores deberán explicar con mayor claridad qué tipo de evidencia basta para respaldar una evaluación del riesgo. Ese es también el punto en el que TrialBlazer deberá ser examinado con más atención: si puede hacer que la investigación clínica en Estados Unidos sea más rápida sin convertir el rigor en un eslogan de política pública.