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Diseñar enzimas terapéuticas con IA: Profluent y BioMarin colaboran para buscar nuevos fármacos contra enfermedades metabólicas
Pasar de una secuencia de proteína a un fármaco utilizable requiere superar una serie de etapas experimentales. Esta colaboración integra el diseño mediante IA en el proceso de desarrollo de terapias enzimáticas de BioMarin, para buscar primero moléculas candidatas con actividad y estabilidad adecuadas y evaluar después si pueden avanzar a pruebas preclínicas.
Para algunas enfermedades metabólicas hereditarias, la clave del tratamiento consiste en suplir la función de una enzima que no funciona correctamente; sin embargo, diseñar una proteína capaz de cumplir su cometido y suficientemente estable suele requerir modificaciones y procesos de selección repetidos. Profluent anunció el 30 de septiembre una colaboración con BioMarin para incorporar el diseño de proteínas mediante IA a este proceso de investigación y desarrollo, con el fin de buscar nuevas enzimas terapéuticas para enfermedades con una base genética bien definida.
La distribución de tareas entre ambas empresas es concreta: Profluent utiliza modelos de lenguaje de proteínas para generar y optimizar diseños candidatos, mientras que BioMarin se encarga de la selección experimental y de evaluar qué moléculas merecen seguir desarrollándose. BioMarin también confirmó la colaboración en una publicación en sus redes sociales oficiales, situándola como parte de la investigación y el desarrollo en fases tempranas para enfermedades metabólicas, con el objetivo de seleccionar moléculas candidatas prometedoras y hacerlas avanzar hacia la evaluación en modelos preclínicos.
Los modelos de lenguaje de proteínas utilizan secuencias de aminoácidos como material de diseño. Según la información pública de ambas empresas, los modelos de Profluent utilizan un conjunto de datos denominado Profluent Protein Atlas, que reúne más de 115.000 millones de secuencias de proteínas distintas. Esta cifra describe la escala de los datos de secuencias; no significa que un número equivalente de proteínas haya superado la validación experimental, ni puede convertirse directamente en una tasa de éxito farmacológico.
Esta colaboración busca explorar un espacio más amplio de diseño de enzimas. Tanto el anuncio de Profluent como la información publicada por HLTH el 1 de octubre señalan que la investigación y el desarrollo buscarán moléculas candidatas con la actividad y la estabilidad necesarias: la primera se refiere a la capacidad de la enzima para realizar la función prevista, mientras que la segunda es una condición importante para que la proteína se mantenga en un estado utilizable. Una vez que los modelos propongan diseños, la selección experimental de BioMarin seguirá determinando cuáles merecen avanzar.
La información pública disponible aún no identifica enfermedades concretas, enzimas objetivo ni nombres de fármacos candidatos, y tampoco aporta mediciones de actividad, comparaciones de estabilidad o datos de eficacia en modelos de enfermedad. Las pruebas preclínicas son un posible paso posterior a la selección; esto no permite concluir que algún fármaco candidato haya completado ya la validación correspondiente. Este anuncio tampoco aporta nuevas pruebas de seguridad o eficacia en seres humanos.
La relevancia de la colaboración reside en conectar el diseño computacional con la experiencia de una empresa farmacéutica en el desarrollo de enzimas, de modo que las moléculas propuestas por la IA tengan una vía clara de evaluación experimental. Si puede acortar los plazos de investigación y desarrollo o producir enzimas superiores a las opciones existentes son cuestiones que deberán responderse mediante comparaciones posteriores. Incluso si las moléculas candidatas superan la selección inicial, su capacidad para actuar en el organismo, la forma de administrarlas y la posibilidad de que provoquen una respuesta inmunitaria siguen siendo cuestiones que deben abordarse al avanzar hacia la fase clínica.