La IA sabe seleccionar moléculas, pero aún no ha demostrado que pueda crear mejores medicamentos: la evaluación farmacéutica debe ir más allá de las clasificaciones

La inteligencia artificial ya puede predecir estructuras de proteínas, cribar compuestos y diseñar nuevas moléculas, y a menudo se confía en que acorte el largo y costoso proceso de desarrollo farmacéutico. Sin embargo, la cuestión que realmente importa a los pacientes no es si un modelo obtiene algunos puntos más en un conjunto de prueba, sino si permite a los equipos de investigación descartar antes los candidatos fallidos, seleccionar medicamentos más seguros y eficaces y acelerar su llegada a la clínica. Un reciente artículo de opinión de «Nature Reviews Drug Discovery» considera que estas pruebas decisivas siguen siendo bastante limitadas.

El artículo examina el desarrollo del descubrimiento de fármacos mediante IA durante más de una década y señala que, aunque el desarrollo, la aplicación y las pruebas de referencia de modelos han aumentado considerablemente, aún faltan resultados clínicamente relevantes que demuestren que, gracias a ello, los pacientes reciben con mayor rapidez medicamentos más seguros o eficaces. Esto no significa que la IA carezca de utilidad, sino que la evidencia actual se limita en gran medida al rendimiento predictivo, la velocidad de cálculo o una sola etapa de la I+D, y que aún existen múltiples obstáculos entre esos indicadores y el éxito final de un nuevo medicamento.

Una de las dificultades reside en los propios datos de las ciencias de la vida. Los resultados sobre la actividad, la toxicidad y la farmacocinética de los compuestos suelen variar según las condiciones experimentales, las líneas celulares, las dosis y las fuentes de datos; aunque un modelo se ajuste bien a los datos existentes, no necesariamente podrá desenvolverse en nuevos espacios químicos o contextos clínicos. Si la tarea de entrenamiento no se define con suficiente precisión, varios modelos con un rendimiento similar en las clasificaciones podrían emitir juicios radicalmente distintos dentro de un proceso real de I+D.

Los autores también distinguen entre el «impulso tecnológico», guiado por las capacidades técnicas, y la «tracción científica», orientada por los problemas biomédicos. El primero tiende a partir de nuevos algoritmos y luego buscar datos a los que aplicarlos; la segunda comienza por definir las decisiones que debe tomar el equipo de I+D y el coste de una decisión errónea. El artículo sostiene que, para que las herramientas de IA produzcan un impacto real, la formulación del problema, la generación de datos y los métodos de validación deben diseñarse de forma inversa a partir de situaciones concretas de uso.

Esto también implica que los criterios de evaluación deben cambiar. En lugar de limitarse a comparar la precisión de los modelos en conjuntos de datos fijos, los investigadores deberían medir si la IA aumenta la tasa de aciertos de los compuestos candidatos, reduce los experimentos innecesarios, mejora la clasificación posterior de los candidatos o identifica antes los riesgos de seguridad y de traslación. Este tipo de validación prospectiva e integrada en los procesos reales es más lenta y costosa, pero se aproxima más a las respuestas que realmente necesitan las compañías farmacéuticas, los organismos reguladores y los pacientes.

Este artículo es una síntesis de perspectivas interdisciplinarias, no un nuevo estudio sobre un único medicamento desarrollado con IA, un ensayo clínico o datos de pacientes, y tampoco presenta una cifra unificada que permita cuantificar los beneficios para el conjunto de la industria. Por tanto, no puede demostrar el éxito o el fracaso de proyectos concretos; la conclusión más precisa es que las evaluaciones actuales aún no bastan para respaldar las promesas clínicas más ambiciosas de la industria. La próxima prueba para el desarrollo farmacéutico con IA no consiste solo en si puede diseñar moléculas aparentemente novedosas, sino en si puede dejar registros de decisiones trazables y comparables que demuestren que realmente ha cambiado el camino que recorren los medicamentos hasta llegar a los pacientes.