La IA invierte grandes sumas en descubrir fármacos: ¿por qué aún no llega la primera autorización?

Cuando se deposita en la inteligencia artificial la expectativa de reescribir la industria farmacéutica, la promesa más atractiva siempre ha sido la velocidad: encontrar dianas más rápido, diseñar moléculas más rápido y llevar una idea hacia los pacientes más rápido. Pero lo que realmente determina si un fármaco puede llegar al mercado nunca es solo el descubrimiento temprano, sino los ensayos en seres humanos, largos, costosos y propensos al fracaso. Ese es también el punto crítico planteado por el artículo más reciente de Clinical Trial Vanguard: la industria ya ha invertido unos 7.000 millones de dólares en descubrimiento de fármacos con IA, pero hasta ahora ningún fármaco descubierto o diseñado por IA ha sido aprobado para su comercialización.

El criterio de cálculo de esa cifra, dado que por ahora faltan fuentes externas sobre el mismo acontecimiento que puedan contrastarse de forma cruzada, aún debe tratarse con cautela; pero el problema estructural al que apunta el artículo no resulta desconocido. La IA puede cribar posibles moléculas dentro de un enorme espacio de compuestos, predecir interacciones entre proteínas o ayudar a identificar vías relacionadas con enfermedades. Sin embargo, una molécula candidata prometedora aún debe demostrar que puede ser absorbida por el cuerpo humano, llegar al tejido correcto, producir una eficacia suficiente y no generar una toxicidad inaceptable.

En los últimos años sí ha habido programas de fármacos con IA que han entrado en ensayos en seres humanos, por ejemplo candidatos para enfermedades como la fibrosis pulmonar idiopática, que en su momento fueron considerados casos representativos del uso de IA generativa para encontrar dianas y diseñar moléculas pequeñas. Estos avances muestran que la IA no es solo un lema publicitario y que ya puede empujar parte del trabajo temprano de I+D hacia la etapa clínica; pero entrar en la clínica no equivale a llegar a la meta. Desde la seguridad de fase 1 y la eficacia preliminar de fase 2 hasta la validación a gran escala de fase 3, cada etapa puede detenerse por eficacia insuficiente, problemas de dosis, selección de población o señales de seguridad.

La "carrera equivocada" mencionada en el título del artículo tiene como núcleo la posibilidad de que el capital y la atención estén concentrándose en exceso en el extremo del descubrimiento. Para las farmacéuticas y los inversores, que un algoritmo encuentre una nueva diana o una nueva molécula genera resultados fáciles de mostrar, y también se presta mejor a presentarse como una capacidad de plataforma; en comparación, el diseño de ensayos clínicos, el reclutamiento de pacientes, la selección de criterios de valoración, la calidad de los datos del mundo real y la comunicación regulatoria suenan menos vistosos que generar moléculas, pero a menudo están más cerca del lugar donde ocurre el fracaso.

Contexto

La industria farmacéutica nunca ha sido un simple problema de ingeniería. Muchas enfermedades implican redes biológicas de múltiples capas, como inmunidad, metabolismo, inflamación, fibrosis o neurodegeneración, y los modelos animales y los experimentos celulares tampoco necesariamente predicen con precisión la respuesta humana. Si la IA aprende solo a partir de datos incompletos, sesgados o difíciles de integrar entre sí, puede acelerar la producción de respuestas candidatas, pero no necesariamente aumentar la tasa de éxito de esas respuestas en la clínica.

Esto no significa que la IA no tenga un lugar en el desarrollo de nuevos fármacos. Un uso más pragmático quizá sea colocar la IA en eslabones concretos: mejorar los criterios de inclusión de los ensayos, encontrar subgrupos de pacientes con más probabilidad de beneficiarse, analizar imágenes y biomarcadores, vigilar señales de seguridad o permitir que los centros de investigación identifiquen más rápido a participantes adecuados. Estas tareas no necesariamente aportan la etiqueta de "primer fármaco de IA", pero pueden acortar realmente la duración de los ensayos, reducir asignaciones erróneas y hacer que la evidencia clínica sea más clara.

Por lo tanto, la brecha entre 7.000 millones de dólares y cero fármacos aprobados no es tanto un veredicto final sobre la farmacología con IA como un reajuste de la industria. Si la IA solo consigue aumentar el número de candidatos a fármacos, pero no mejora al mismo tiempo la validación, la regulación y la ejecución clínica, lo que puede obtener la industria farmacéutica es una cartera más congestionada, no más opciones terapéuticas verdaderamente utilizables.